Il termine terapia molecolare mirata è usato per riferirsi ad agenti che colpiscono i percorsi specifici attivati nei processi di crescita, sopravvivenza, invasione e metastasi delle cellule neoplastiche e nella neangiogenesi tumorale. Il grande e forse eccessivo ottimismo, provocato dal progressivo approfondimento delle conoscenze di questi meccanismi, ha ricevuto un impulso ulteriore con l'ingresso sulla scena terapeutica dell'imatinib e di altri farmaci appartenenti alla categoria degli agenti mirati al bersaglio biomolecolare, fra i quali alcuni anticorpi monoclonali (trastuzumab, rituximab, cetuximab, bevacizumab) e alcune piccole molecole, già entrati nella pratica clinica. Ma la domanda che ci si deve porre è se tale entusiasmo sia giustificato e suffragato da dati scientificamente forti e clinicamente provati. Le difficoltà incontrate nella ricerca e nello sviluppo di nuove molecole veramente efficaci e i deludenti risultati ottenuti nelle prime fasi della vita di alcuni di questi agenti e, non ultimi, gli alti costi delle terapie debbono indurre a una maggiore cautela. L'oncologo medico ha il dovere irrinunciabile di possedere sufficiente cultura per essere in grado di utilizzare appropriatamente queste nuove terapie nei suoi processi decisionali diagnostico-terapeutici. La trattazione è suddivisa in tre parti, che riguardano rispettivamente la biologia molecolare della proliferazione cellulare, la farmacologia e lo sviluppo clinico degli agenti mirati al bersaglio biomolecolare, la caratterizzazione biomolecolare e le terapie delle diverse neoplasie maligne.